Экспертный совет американского Управления по контролю за продуктами питания и медикаментами (FDA) одобрил выход на рынок генной терапии острого лимфобластного лейкоза у детей и молодых взрослых. Окончательное разрешение FDA компания Novartis, скорее всего, получит уже 3 октября 2017 года. Если это произойдет, то такая терапия станет первой в своем роде одобренной FDA.Суть терапии, получившей название CTL019, заключается в том, что у пациента забирают его собственные T-клетки (которые составляют часть иммунной системы), замораживают, отвозят на завод фармкомпании, с помощью специально модифицированного вируса иммунодефицита человека помещают в них ген, помогающий убивать злокачественные клетки (это может занять несколько недель), снова замораживают, отвозят в клинику и вводят обратно пациенту. Предполагается, что первоначально такое лечение станет доступно только в 30–35 американских больницах.В исследованиях генная терапия показала многообещающие результаты: у 29 пациентов с 2015-го или 2016 года нет признаков заболевания, у 11 человек случился рецидив, 11 прошли дополнительное лечение.Терапию нельзя назвать полностью безопасной: у некоторых пациентов она вызывает гриппоподобные симптомы (иногда достаточно серьезные) и судорожные приступы.
Источник:
